У США людині вперше в історії вживили коректор ДНК

94
apnews.com
Цей експеримент став спробою вилікувати рідкісне генетичне захворювання

У понеділок, 13 листопада, в американському штаті Каліфорнія вчені вперше спробували відредагувати гени всередині людського організму.

Учасником експерименту став 44-річний Брайан Мадо (Brian Madeux), що страждає на синдром Хантера.

Це рідкісне генетичне захворювання, яке виникає внаслідок відсутності або дефіциту ферментів, необхідних для розщеплення окремих складних молекул. Накопичення цих молекул в організмі призводить до серйозних розладів, зокрема до накопичення рідини в мозку, потовщення шкірного покриву і втрати слуху. При такому захворюванні зазвичай живуть не більше 20 років. «Раз на два роки я потрапляв на стіл хірурга», – зізнається Мадо, який ледь не помер від бронхіту рік тому.

Новатори: 7 молодих учених, які можуть перевернути світ біотехнологій

В організм піддослідного ввели спеціальний препарат, що містив копії коригувального гена і генетичний інструмент.

За словами науковців, використаний генетичний інструмент під назвою цинк-пальцева нуклеаза (спеціальний фермент) має «відрізати» певну частину ДНК, щоб звільнити місце для нових генів.

Здійсненна генна терапія повністю не вилікує Мадо, однак може позбавити його необхідності щотижня проходити курс лікування ферментами.

Результати експерименту стануть відомі через три місяці. Якщо він виявиться успішним, то вчені продовжать тестувати технологію на дорослих, перш ніж застосовувати її в лікуванні дітей.

Як ми писали раніше, науковці продовжують винаходити нові методи боротьби з невиліковними захворюваннями.

 

Джерело: Associated Press
Поділитися: