Світло в кінці тунелю: як вчені борються із невиліковними хворобами

greatfon.com
Генетики навчилися лікувати ВІЛ у мишей. На черзі – люди

Як казав професор із мультфільму «Футурама», «Good news, everyone!» У травні цього року група вчених з США та Британії під час кількох експериментів зуміла видалити вірус імунодефіциту людини із інфікованих клітин. І допоміг їм у цьому механізм генетичного дизайну Crispr-Cas9, «підглянутий» генетиками у бактерій та археїв усього лише кілька років тому.

Crispr-Cas – це імунна система одноклітинних організмів, які не можуть боротися із патогенами, оскільки їм не вистачає клітин. І в той же час – це, практично, відкриття століття, яке дозволить нам вирішувати безліч найрізноманітніших проблем.

Як створити ідеальну людину

Спершу розберемося із визначенням.

Crispr – це «clustered regularly interspaced short palindromic repeats» («кластерні регулярні короткі паліндромні повтори», українською – «кріспер»). По суті, це повторювані ділянки у ДНК одноклітинних організмів. Cas – «Crispr associated», «зв’язані» із кріспер білки або просто «кас».
Кріспер – це щось на кшталт картки бібліотечного каталогу, де «записано» інформацію про патоген (вірус).

Як тільки бактерія «бачить» знайому картинку, вона створює напрямну РНК («біблиотекаря») та «кас»-рукою витягає «погану книгу» зі своєї ДНК.

Усього лише два роки тому вчені навчилися проробляти подібне із ДНК тварин. Наприклад, під час дослідження у зародку виявили генетичний недолік, який у майбутньому призведе до розвитку серйозної хвороби. Його роздивилися, записали, як ціль для РНК, додали «кас»-білок та у вигляді кільцевої молекули-плазміди запхали всередину людської клітини.

sobkor.net

Там комплекс «кріспер» розкрився та обрізав «поганий шматок». Після чого ДНК самовідновилася (вона є парною і може користуватися ідентичною ділянкою самої себе). Якщо не вийшло досягти мети, тоді разом із комплексом треба вводити «латку», котру можна взяти в іншої людини.

А враховуючи, що вчені тепер достатньо багато знають про гени, то можна додати своєму майбутньому чадові ніс Бреда Пітта, лисину Джейсона Стейтема або груди Памели Андерсен

Втім, враховуючи етичні проблеми, такі речі можна робити лише в Китаї, оскільки лише в цій країні дозволені досліди над людьми. Велика Британія дозволила це з науковою метою, а США та Ізраїль створюють свої стартапи у «нейтральних країнах».

Прощавай, ВІЛ

А ось коли йдеться про лікування хвороб, то етичних проблем не існує. Тому багато країн розробляють різного роду «кріспер»-терапії. Справа в тім, що із заражених раком або ВІЛ клітин можна усунути зіпсовану ДНК, в результаті чого організм самовідновиться на клітинному рівні.

Подібний експеримент, як повідомляє журнал Molecular Therapy, провели вчені з США та Британії. Щоправда, поки що на мишах. Зате доволі успішно. Вони розділили гризунів на дві групи. Перших просто заразили ВІЛ, а другим ввели імунні клітини разом із Т-лейкоцитами, інфікованими вірусом. Потім запустили в них «кріспер»-комплекси – вони знайшли пошкоджені ділянки генів та видалили їх.

haikudeck.com

Результати вражають – перша група отримала 60% одужання, друга (із людськими клітинами) – 95%! ВІЛ видалили із усіх людських клітин, що знаходилися всередині мишей.

«Розроблена система відображення дозволяє у режимі реального часу побачити, де відбувається реплікація вірусу, і в яких клітинах та тканинах він перебуває у прихованій формі», – повідомляється у публікації Molecular Therapy.

У найближчому майбутньому дослідники візьмуться за досліди над приматами, а потім розпочнуться клінічні тести.

«Кріспер» уже успішно застосовують у розробці генномодифікованих організмів

Так, вчені створюють стійкі сільгоспкультури та працюють над усуненням генетичних проблем у тварин. Паралельно відбувається безліч досліджень у галузі боротьби із генетичними відхиленнями у людини. У найближчому майбутньому ми зможемо перемогти багато захворювань, які вважаються невиліковними – на кшталт хвороб крові або синдрому Дауна.

Поділитися: