В США человеку впервые в истории вживили корректор ДНК

42
apnews.com
Этот эксперимент стал попыткой излечить редкое генетическое заболевание

В понедельник, 13 ноября, в американском штате Калифорния учёные впервые попытались отредактировать гены внутри человеческого организма.

Участником эксперимента стал 44-летний Брайан Мадо (Brian Madeux), страдающий синдромом Хантера.

Это редкое генетическое заболевание, возникающее вследствие отсутствия или дефицита ферментов, необходимых для расщепления отдельных сложных молекул. Накопление этих молекул в организме приводит к серьёзным расстройствам, в частности к накоплению жидкости в мозге, утолщению кожного покрова и потере слуха. При таком заболевании обычно живут не больше 20 лет. «Раз в пару лет я попадал на стол хирурга», – признаётся Мадо, который чуть не умер от бронхита год назад.

Новаторы: 7 молодых учёных, которые могут перевернуть мир биотехнологий

В организм подопытного был введён специальный препарат, содержавший копии корректирующего гена и генетический инструмент.

По словам ученых, использованный генетический инструмент под названием цинк-пальцевая нуклеаза (специальный фермент) должен «отрезать» определённую часть ДНК, чтобы освободить место для новых генов.

Проведенная генная терапия полностью не излечит Мадо, однако может избавить его от необходимости еженедельно проходить курс лечения ферментами.

Результаты эксперимента станут известны через три месяца. Если он окажется успешным, то учёные продолжат тестировать технологию на взрослых, прежде чем применять её в лечении детей.

Как мы писали ранее, наука продолжает изобретать новые методы борьбы с неизлечимыми заболеваниями.

 

Источник: Associated Press

Поделиться: