Свет в конце туннеля: как учёные борются с неизлечимыми заболеваниями

greatfon.com
Генетики научились лечить ВИЧ у мышей. На очереди – люди

Как говорил профессор из мультфильма «Футурама», «Good news, everyone!»
В мае этого года группа учёных из США и Британии в ходе нескольких экспериментов удалили вирус иммунодефицита человека из инфицированных клеток. И помог им в этом механизм генетического дизайна Crispr-Cas9, «подсмотренный» генетиками у бактерий и археев всего пару лет назад.

Crispr-Cas – это иммунная система одноклеточных организмов, которые не могут бороться с патогенами, поскольку у них недостаточно клеток. И в то же время – это практически открытие века, которое позволит нам решать множество самых разных проблем.

Как создать идеального человека

Сначала разберёмся с термином.

Crispr – это «clustered regularly interspaced short palindromic repeats» («кластерные регулярные короткие палиндромные повторы», на русском – «криспер»). По сути, это повторяющиеся участки в ДНК одноклеточных. Cas – «Crispr associated», «связанные» с криспер белки или просто «кас».
Криспер – это что-то вроде карточки библиотечного каталога, где «записана» информация о патогене (вирусе).

Как только бактерия «видит» знакомую картинку, она создаёт направляющую РНК («библиотекаря») и «кас»-рукой вытаскивает «плохую книгу» из своего ДНК.

Всего два года назад учёные научились проворачивать подобное с ДНК животных. Например, при исследовании у зародыша обнаружился генетический изъян, который в будущем приведёт к развитию серьёзной болезни. Рассмотрели его, записали как цель для РНК, добавили «кас»-белок и в виде кольцевой молекулы-плазмида засунули внутрь человеческой клетки.

sobkor.net

Там комплекс «криспер» развернулся и обрезал «плохой кусок». После чего ДНК самовосстановилась (она парная и может пользоваться идентичным участком самой себя). Если не получилось добиться цели, тогда вместе с комплексом нужно вводить «заплатку», которую можно взять у другого человека.

А учитывая, что учёные сегодня достаточно много знают о генах, можно добавить своему будущему чаду нос Брэда Питта, лысину Джейсона Стэтхема или грудь Памелы Андерсен

Впрочем, учитывая этические проблемы, такие штуки разрешено проделывать только в Китае, поскольку только в этой стране разрешены опыты над людьми. Великобритания разрешила это в научных целях, а США и Израиль создают свои стартапы в «нейтральных странах».

Прощай, ВИЧ

А вот в том, что касается лечения болезней, этических проблем нет. Поэтому многие страны разрабатывают разного рода «криспер»-терапии. Дело в том, что из заражённых раком или ВИЧ клеток можно убрать испорченную ДНК, в результате чего организм самовосстановится на клеточном уровне.

Подобный эксперимент, как сообщает журнал Molecular Therapy, проделали ученые из США и Британии. Правда, пока на мышах. Зато вполне успешно. Они разделили грызунов на две группы. Первых просто заразили ВИЧ, вторым ввели иммунные клетки вместе с Т-лейкоцитами, инфицированными вирусом. Затем запустили в них «криспер»-комплексы – они нашли поражённые участки генов и удалили их.

haikudeck.com

Результаты впечатляют – первая группа получила 60% выздоровление, вторая (с человеческими клетками) – 95%! ВИЧ удалили из всех человеческих клеток, находящихся внутри мышей.

«Разработанная система отображения позволяет в режиме реального времени увидеть, где происходит репликация вируса, и в каких клетках и тканях он пребывает в скрытой форме», – сообщается в публикации Molecular Therapy.

В ближайшем будущем исследователи приступят к опытам на приматах, затем начнутся клинические тесты.

«Криспер» уже успешно применяют в разработке генномодифицированных организмов

Так, учёные создают устойчивые сельхозкультуры и работают над устранением генетических проблем у животных. Параллельно ведётся множество исследований по борьбе с генетическими отклонениями у человека. В ближайшем будущем мы сможем победить множество заболеваний, которые считаются неизлечимыми – вроде болезней крови или синдрома Дауна.

Поделиться: